市場規模
7大サラセミア市場の規模は2023年に20億米ドルに達しました。IMARC Groupは、7MMが2034年までに30億米ドルに達する と予測しており 、2024年から2034年までの年間平均成長率(CAGR)は3.84%と予測しています。
IMARCの最新レポート「『サラセミア市場:疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年~2034年』」では、サラセミア市場を総合的に分析しています。サラセミアとは、主にヘモグロビンの生成に影響を与える遺伝性の血液疾患を指します。ヘモグロビンは、酸素を全身に運ぶ役割を担う赤血球に存在するタンパク質です。この疾患には主に2つのタイプがあります。アルファサラセミアとベータサラセミアです。 症状は、そのタイプや重症度によって異なります。サラセミア患者は、疲労、脱力感、息切れ、皮膚の蒼白や黄疸、成長や発育の遅れ、脾臓の肥大などを経験することがあります。より深刻なケースでは、骨の変形、貧血、心臓や肝臓などのさまざまな臓器への損傷を引き起こすこともあります。サラセミアは、病歴、身体検査、および臨床検査を組み合わせて診断されます。血液検査(CBC)では、この疾患の典型的な指標である赤血球とヘモグロビンの低値が明らかになります。さらに、ヘモグロビン電気泳動検査では、存在するサラセミアの特定のタイプを特定することができます。また、診断を確定し、この疾患の保因者を特定するために遺伝子検査を行うこともできます。
体内でのヘモグロビンの生産を制御する遺伝子における突然変異の症例が増加していることが、主にサラセミア市場を牽引しています。これに加えて、エリスロポエチンやアンドロゲンなどの特定の薬物の使用が増加しており、それらの薬物は骨髄における赤血球の形成を刺激し、サラセミア患者の貧血の症状を緩和します。さらに、体内での正常なヘモグロビン産生を回復させ、輸血の必要性をなくすための幹細胞移植の利用が拡大していることも、市場の成長を促進しています。この他にも、存在する各ヘモグロビン変異体の量を特定できるため、サラセミアのタイプや重症度をさらに分類するのに役立つヘモグロビン電気泳動法が診断に広く採用されていることも、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、デフェロキサミン、デフェリトリン、デフェリプロンなど、心臓内の鉄を優先的にキレート化してサラセミアのリスクを低減する各種経口鉄キレート剤の人気が高まっていることも、市場成長を後押ししています。さらに、ヒドロキシ尿素やL-グルタミンなどの、胎児ヘモグロビンの産生を増加させることで疾患の症状を軽減するいくつかの新しい薬剤の利用拡大も、今後数年間でサラセミア市場を牽引することが期待されています。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4(ドイツ、スペイン、イタリア、フランス)、英国、および日本におけるサラセミア市場を徹底的に分析しています。これには、治療の実施状況、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場における市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、本レポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。本レポートによると、米国はサラセミア患者数が最も多く、またその治療市場も最大です。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども報告書に記載されています。この報告書は、メーカー、投資家、事業戦略家、研究者、コンサルタント、およびあらゆる利害関係を持つ方、あるいは何らかの形でサラセミア市場への参入を計画しているすべての方にとって必読のレポートです。
最近の動向:
2024年1月、Agios Pharmaceuticalsは、輸血非依存(NTD)のαサラセミアまたはβサラセミア患者を対象としたミタピバットのグローバル第3相臨床試験「ENERGIZE」が、ヘモグロビン反応という主要目標を達成したと発表した。FACIT-Fatigueスコアとヘモグロビン濃度のベースラインからの変化に関連する2つの重要な副次目標は、いずれも統計的に有意であった。
2023年12月、エディタス・メディスンは、輸血依存性βサラセミア(TDT)を対象としたEdiTHAL試験(n=6)において、レニグロジェン・オートジェドテムセル(レニセル)としても知られるEDIT-301を投与した17人の患者から得られた新たな安全性および有効性結果を報告した。
2023年11月、Vertex PharmaceuticalsとCRISPR Therapeuticsは、英国医薬品庁(MHRA)が輸血依存性βサラセミア(TDT)の治療薬として、CRISPR/Cas9遺伝子編集療法であるCASGEVY(exagamglogene autotemcel [exa-cel])の条件付き販売承認を付与したことを発表した。
主なハイライト:
ヘモグロビン分子のαまたはβ部分に変異を有する人は世界の人口の約5%を占めていますが、そのすべてが症状を発症するわけではなく、一部は無症候性キャリアに分類されます。
実際、遺伝子変異による症状を示すのは世界の人口のわずか1.7%であり、これはしばしばサラセミア形質として知られています。
αサラセミアおよびβサラセミアは、熱帯および亜熱帯地域、特にマラリアが流行している地域で多く見られます。
アメリカでは、人口の0~5%がサラセミアの素因を有しているのに対し、40%までが遺伝子を保有している可能性があります。
東地中海地域では、人口の0~2%がサラセミアであり、60%までが遺伝子を保有している可能性があります。
薬剤:
ZYNTEGLOは、定期的な輸血を必要とする人のβサラセミア(βサラセミア大またはクーリー貧血とも呼ばれる)を治療する、1回限りの遺伝子治療です。βサラセミアは、βグロビン遺伝子に突然変異が生じ、体内でβグロビンがほとんどまたはまったく生成されなくなることで発症します。ZYNTEGLOは、患者の血液幹細胞を利用して、機能するベータグロビン遺伝子のコピーを患者の血液幹細胞に挿入することで、患者ごとに正確に作成されます。
CTX001は、輸血依存性のベータサラセミアまたは重症の鎌状赤血球疾患の患者を対象に試験中の、体外でのCRISPR遺伝子編集療法です。この療法では、患者の造血幹細胞を操作して、赤血球内に高レベルの胎児ヘモグロビン(HbF;ヘモグロビンF)を形成させます。輸血依存性のβサラセミア患者の場合、CTX001によるHbFの増加により、輸血の必要性が軽減される可能性があります。
EDIT-301は、輸血依存性のβサラセミア(TDT)の治療を目的として試験中の遺伝子編集薬です。EDIT-301は、患者由来のCD34+造血幹細胞および前駆細胞から構成されており、ガンマグロビン遺伝子(HBG1およびHBG2)プロモーターが、自然発生の胎児ヘモグロビン(HbF)生成変異を含む、高精度かつ効率的な独自製造のAsCas12aヌクレアーゼによって編集されています。EDIT-301 CD34+細胞から形成された赤血球は、持続的な胎児ヘモグロビンの合成増加を示し、頻度優性遺伝性サラセミア患者に対する1回限りの長期的な治療効果を示唆しています。
調査対象期間
基準年:2023年
歴史期間:2018年~2023年
市場予測:2024年~2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国を網羅した分析
歴史的、現在の、および将来の疫学シナリオ
歴史的、現在の、および将来のサラセミア市場の実績
市場における各種治療カテゴリーの歴史的、現在の、および将来の実績
サラセミア市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
本レポートでは、現在のサラセミア治療薬および後期開発段階にあるパイプラインの薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市場で販売されている薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 サラセミア – はじめに
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学(2018~2023年)および予測(2024~2034年
4.4 市場概要(2018~2023年)および予測(2024~2034年
4.5 競合情報
5 サラセミア – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理学
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 サラセミア – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ(2018年~2023年
7.2.2 疫学予測(2024年~2034年
7.2.3 年齢別疫学(2018年~2034年
7.2.4 性別による疫学(2018年~2034年)
7.2.5 タイプ別による疫学(2018年~2034年)
7.2.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.2.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.3.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.3.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.3.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.3.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.3.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.3.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.4.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.4.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.4.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.4.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.4.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.4.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.5.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.5.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.5.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.5.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.5.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.5.7 患者数/治療例(2018年~2034年)
7.6 英国の疫学シナリオ
7.6.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.6.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.6.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.6.4 性別による疫学(2018年~2034年)
7.6.5 タイプ別による疫学(2018年~2034年)
7.6.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.6.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.7.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.7.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.7.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.7.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.7.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.7.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.8 疫学シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.8.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.8.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.8.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.8.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.8.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.8.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.9 疫学シナリオ – 日本
7.9.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.9.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.9.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.9.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.9.5 タイプ別疫学(2018年~2034年)
7.9.6 診断された症例(2018年~2034年)
7.9.7 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
8 サラセミア – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理、および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 サラセミア – 未充足ニーズ
10 サラセミア – 治療の主要評価項目
11 サラセミア – 販売製品
11.1 トップ7市場におけるサラセミア治療薬の一覧
11.1.1 Reblozyl (Luspatercept) – Acceleron Pharma/Celgene Corporation
11.1.1.1 薬剤の概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場での売上
11.1.2 Zynteglo (Betibeglogene autotemcel) – bluebird bio
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制当局による審査状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上
11.1.3 Exjade (デフェラシロクス) – ノバルティス
11.1.3.1 製品概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上
11.1.4 フェリプロックス(デフェリプロン) – アポテックス
11.1.4.1 薬剤概要
11.1.4.2 作用機序
11.1.4.3 規制状況
11.1.4.4 臨床試験結果
11.1.4.5 主要市場での売上
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