市場規模
7つの主要な発作性夜間ヘモグロビン尿症市場は、2023年には29億米ドルに達しました。IMARC Groupは、7MMが2034年までに69億米ドルに達すると予測しており、2024年から2034年の年間平均成長率(CAGR)は8.29%になると見込んでいます。
発作性夜間ヘモグロビン尿症市場は、IMARCの最新レポート「発作性夜間ヘモグロビン尿症市場:疫学、業界動向、シェア、規模、成長、機会、予測 2024年~2034年」で包括的に分析されている。発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)は、赤血球の異常な破壊(溶血)と尿中のヘモグロビン(ヘモグロビン尿)の存在を特徴とする、まれな後天的な血液疾患です。この疾患に関連する一般的な症状には、疲労、脱力感、息切れ、皮膚の蒼白などがあります。PNH患者は血栓症のリスクも高まり、痛み、腫れ、臓器損傷を引き起こす可能性があります。その他の症状には、腹痛、疲労、脱力感、進行した場合には骨髄不全などがあり、他の血球の産生低下や感染症や出血の問題に対する感受性の増大につながる可能性があります。発作性夜間ヘモグロビン尿症の診断は通常、臨床評価、検査室での手順、および特殊検査を組み合わせて行われます。まず、医療専門家が患者の病歴や症状を検討し、身体検査を行います。血球算定などの多数の臨床検査により、赤血球数の減少や乳酸脱水素酵素(LDH)レベルの上昇など溶血の兆候が明らかになることがあります。フローサイトメトリーは、血液細胞上の特定のGPIアンカータンパク質の欠如または発現低下を検出するため、PNHの診断に重要な検査です。さらに、PIGA遺伝子における特定の突然変異を特定するために、さらなる遺伝子検査が行われることもあります。
血液細胞の表面にさまざまなタンパク質を結合させる役割を担う糖脂質ホスファチジルイノシトール(GPI)アンカーの生成に影響を与える遺伝子変異の症例が増加していることが、PNH市場を主に牽引しています。これとは別に、血管内溶血の低減を目的としたエクリズマブやラヴリズマブを含む多数の補体阻害剤の広範な採用により、ヘモグロビン値が上昇し、輸血の必要性が低下していることも、成長を促すもう一つの重要な要因となっています。さらに、いくつかの主要企業が、注射剤よりも簡便な治療オプションを提供できる可能性がある補体系の低分子阻害剤の開発に向けた研究開発活動に多額の投資を行っています。これにより、市場の見通しはさらに明るくなると考えられます。さらに、感度、特異性、定量化、亜型分類、疾患モニタリング、治療指針の提供など、診断および疾患管理における機能強化が可能な多パラメーターフローサイトメトリーの人気が高まっていることから、今後数年間は発作性夜間ヘモグロビン尿症市場が牽引されると予想されます。
IMARC Groupの最新レポートは、米国、EU4(ドイツ、スペイン、イタリア、フランス)、英国、日本における発作性夜間ヘモグロビン尿症市場を徹底的に分析しています。これには、治療慣行、市場内、パイプラインの薬剤、個々の治療法のシェア、7つの主要市場にわたる市場実績、主要企業およびその薬剤の市場実績などが含まれます。また、このレポートでは、7つの主要市場における現在の患者数と将来の患者数も提供しています。このレポートによると、発作性夜間ヘモグロビン尿症の患者数が最も多いのは米国であり、また、その治療薬市場も米国が最大となっています。さらに、現在の治療方法/アルゴリズム、市場の推進要因、課題、機会、償還シナリオ、未充足の医療ニーズなども、このレポートで提供されています。このレポートは、メーカー、投資家、ビジネス戦略家、研究者、コンサルタント、および発作性夜間ヘモグロビン尿症市場に何らかの利害関係を有する方、または何らかの形で同市場への参入を計画している方にとって必読の内容となっています。
最近の動向:
2024年4月、FDAは、成人PNH患者の血管外溶血の管理を目的としたラヴリズマブ-cwvz(ウルトラミース)またはエクリズマブ(ソリリス)への追加療法として、ダニコパン(ヴォイドヤ)を承認した。
2024年2月、中外製薬は、ヒト化補体阻害剤C5モノクローナル抗体であるクロヴァリマブが、補体阻害剤による治療を受けたことのない成人および青年(12歳以上)のPNH患者の治療薬として、中華人民共和国国家医薬品監督管理局(NMPA)の承認を取得したと発表した。
2023年12月、ノバルティスは、米国FDAが発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)の成人患者に対する初の経口モノクローナル抗体療法薬としてファブハルタ(イプタコパン)を承認したと発表した。この承認は、以前に抗C5治療を受けたにもかかわらず貧血を伴うPNH成人患者を対象としたAPPLY-PNH試験に基づくものであり、補体阻害剤未投与患者を対象としたAPPOINT-PNH試験によって裏付けられている。
2023年10月、NovelMed Therapeutics, Inc.は、画期的な抗Bb抗体であるNM8074の第II相臨床試験を、PNHの未治療患者を対象に開始したと発表しました。この非盲検、多用量、多施設試験では、PNH患者グループにおけるNM8074の安全性と有効性を評価します。
主なハイライト:
PNHの全体的な発生率は、100万人あたり0.5~1.5人と予測されています。
PNHは男女ともに同程度に発症すると考えられていますが、一部の研究では女性の方がやや発症率が高いという結果も出ています。
東南アジアや極東地域の人々は、再生不良性貧血の発症率が高いことから、PNHを発症する可能性が高いと考えられます。
診断時の年齢の中央値は30代です。
米国におけるPNHの患者数は、3,000人から6,000人と推定されています。
薬剤:
アスパヴェリ/エンパヴェリ(ペグテタコプロン)は、標的C3治療薬であり、免疫系の構成要素で、さまざまな深刻な疾患の始まりや進行に寄与する可能性がある補体カスケードの過剰な活性化を制御します。アスパベリは、C5阻害剤による治療を3カ月以上継続しても貧血が改善しないPNHの成人患者に対する希少疾病用医薬品として欧州で承認されており、米国では「エムパベリ」としてPNHの成人患者に対する治療薬として承認されています。
クロヴァリマブ(遺伝子組換え)は、中外製薬のリサイクリング抗体技術を用いて開発された抗C5リサイクリング抗体です。リサイクリング抗体は、pH依存的に抗原に結合するように設計されており、1つの抗体分子が抗原と複数回結合することで、通常の抗体よりも高い効果を発揮します。クロヴァリマブは、補体系の主要成分であるC5を標的とし、補体活性を調節すると予測されています。
ファブハルタ(イプタコパン)は、代替の補体経路を標的とする因子B阻害薬であり、C3の分解、下流のエフェクター産生、終末経路増幅を制御する。経口投与される。この薬は、発作性夜間ヘモグロビン尿症患者の治療に使用される。
調査対象期間
基準年:2023年
歴史的期間:2018年~2023年
市場予測:2024年~2034年
対象国
米国
ドイツ
フランス
英国
イタリア
スペイン
日本
各国の分析対象
疫学に関する過去の、現在の、将来のシナリオ
発作性夜間ヘモグロビン尿症市場の過去の、現在の、将来のパフォーマンス
市場における各種治療カテゴリーの過去の、現在の、将来のパフォーマンス
発作性夜間ヘモグロビン尿症市場における各種薬剤の売上
市場における償還シナリオ
市場および開発中の薬剤
競合状況
このレポートでは、発作性夜間ヘモグロビン尿症の現行の市販薬と後期開発段階にあるパイプラインの薬剤に関する詳細な分析も提供しています。
市販薬
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
後期開発段階にあるパイプラインの薬剤
薬剤概要
作用機序
規制状況
臨床試験結果
薬剤の普及状況と市場実績
【目次】
1 序文
2 範囲と方法論
2.1 本調査の目的
2.2 利害関係者
2.3 データソース
2.3.1 一次ソース
2.3.2 二次ソース
2.4 市場推定
2.4.1 ボトムアップアプローチ
2.4.2 トップダウンアプローチ
2.5 予測方法論
3 エグゼクティブサマリー
4 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – イントロダクション
4.1 概要
4.2 規制プロセス
4.3 疫学(2018年~2023年)および予測(2024年~2034年
4.4 市場概要(2018年~2023年)および予測(2024年~2034年
4.5 競合情報
5 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 疾患概要
5.1 はじめに
5.2 症状と診断
5.3 病態生理
5.4 原因とリスク要因
5.5 治療
6 患者の経過
7 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 疫学と患者数
7.1 疫学 – 主な洞察
7.2 疫学シナリオ – トップ7市場
7.2.1 疫学シナリオ(2018年~2023年
7.2.2 疫学予測(2024年~2034年
7.2.3 年齢別疫学(2018年~2034年
7.2.4 性別疫学(2018年~2034年
7.2.5 診断された症例(2018年~2034年)
7.2.6 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.3 疫学シナリオ – 米国
7.3.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.3.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.3.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.3.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.3.5 診断例(2018年~2034年)
7.3.6 患者数/治療例(2018年~2034年)
7.4 疫学シナリオ – ドイツ
7.4.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.4.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.4.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.4.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.4.5 診断された症例(2018年~2034年)
7.4.6 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.5 疫学シナリオ – フランス
7.5.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.5.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.5.3 年齢別感染症(2018年~2034年)
7.5.4 性別感染症(2018年~2034年)
7.5.5 診断された症例(2018年~2034年)
7.5.6 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.6 感染症シナリオ – 英国
7.6.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.6.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.6.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.6.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.6.5 診断された症例(2018年~2034年)
7.6.6 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.7 疫学シナリオ – イタリア
7.7.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.7.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.7.3 年齢別感染症(2018年~2034年)
7.7.4 性別感染症(2018年~2034年)
7.7.5 診断された症例(2018年~2034年)
7.7.6 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.8 感染症シナリオ – スペイン
7.8.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.8.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.8.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.8.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.8.5 診断された症例(2018年~2034年)
7.8.6 患者数/治療された症例(2018年~2034年)
7.9 日本の疫学シナリオ
7.9.1 疫学シナリオ(2018年~2023年)
7.9.2 疫学予測(2024年~2034年)
7.9.3 年齢別疫学(2018年~2034年)
7.9.4 性別疫学(2018年~2034年)
7.9.5 診断例(2018年~2034年)
7.9.6 患者数/治療例(2018年~2034年)
8 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療アルゴリズム、ガイドライン、および医療行為
8.1 ガイドライン、管理および治療
8.2 治療アルゴリズム
9 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 未充足ニーズ
10 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 治療の主要評価項目
11 発作性夜間ヘモグロビン尿症 – 販売製品
11.1 トップ7市場における発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬の上市品リスト
11.1.1 Empaveli (Pegcetacoplan) – Apellis Pharmaceuticals/Swedish Orphan Biovitrum
11.1.1.1 薬剤概要
11.1.1.2 作用機序
11.1.1.3 規制状況
11.1.1.4 臨床試験結果
11.1.1.5 主要市場における売上
11.1.2 ソリリス(エクリズマブ) – アレクシオン・アストラゼネカ 希少疾患
11.1.2.1 薬剤概要
11.1.2.2 作用機序
11.1.2.3 規制当局による審査状況
11.1.2.4 臨床試験結果
11.1.2.5 主要市場における売上
11.1.3 Ultomiris (Ravulizumab) – Alexion AstraZencea 希少疾患
11.1.3.1 薬剤概要
11.1.3.2 作用機序
11.1.3.3 規制状況
11.1.3.4 臨床試験結果
11.1.3.5 主要市場における売上
…
【お問い合わせ・ご購入サイト】
資料コード:SR112025A7822